Πριν από λίγες ημέρες εγκρίθηκε από το FDA των ΗΠΑ η πρώτη θεραπεία αλλογενών παγκρεατικών κυττάρων για την αντιμετώπιση του διαβήτη τύπου 1. Η θεραπεία αυτή λέγεται donislecel και, σύμφωνα με την ανακοίνωση του οργανισμού, θα πρέπει να χορηγείται μόνο σε ασθενείς με διαβήτη τύπου 1 που δεν μπορούν να βελτιώσουν τα επίπεδα της HbA1c ακόμα και όταν κάνουν εντατική ρύθμιση του διαβήτη, καθώς παρουσιάζουν συχνά επεισόδια σοβαρής υπογλυκαιμίας.
«Η σοβαρή υπογλυκαιμία είναι μία ιδιαίτερα επικίνδυνη κατάσταση που μπορεί να προκαλέσει τραυματισμούς από τις πτώσεις των ασθενών κατά την απώλεια συνείδησης ή τους σπασμούς. Η νέα αυτή θεραπεία προσφέρει στους ασθενείς μία νέα προσέγγιση για τη ρύθμιση των επιπέδων της γλυκόζης στο αίμα», υποστηρίζουν οι συγγραφείς της μελέτης.
Η θεραπεία χορηγείται μέσω έγχυσης στην ηπατική πυλαία φλέβα. Ανάλογα με την απόκριση του ασθενούς στην αρχική δόση του φαρμάκου μπορεί να χορηγηθεί και δεύτερη δόση αργότερα. Όπως ισχύει και με τις υπόλοιπες μεταμοσχεύσεις οργάνων, προκειμένου να διασφαλιστεί η αποτελεσματικότητα της θεραπείας μακροπρόθεσμα, θα πρέπει να γίνει ανοσοκαταστολή στον ασθενή, αναφέρει η CellTrans, η οποία παρασκευάζει το φάρμακο.
Η τελική έγκριση του φαρμάκου έρχεται σχεδόν 2 χρόνια μετά τη θετική εισήγηση της επιτροπής του FDA η οποία ψήφισε 12-4 υπέρ στη σχετική ψηφοφορία.
Στις δύο μελέτες στις οποίες βασίστηκε η έγκριση του φαρμάκου, το 70% των ασθενών δεν έλαβαν εξωτερική χορήγηση ινσουλίνης για τουλάχιστον 1 χρόνο, με τα επίπεδα της γλυκόζης αίματος να διατηρούνται εντός επιθυμητών ορίων (κάτω από 6.5%) στο ίδιο διάστημα. Ο κάθε εθελοντής έλαβε έως και 3 δόσεις του φαρμάκου στο διάστημα που εξετάστηκε.
Από τους συνολικά 21 ασθενείς που εξετάστηκαν, οι 10 δεν έλαβαν ινσουλίνη για 5 χρόνια, ενώ 11 ασθενείς για 1-5 χρόνια. Τον πρώτο χρόνο μετά τη χορήγηση του φαρμάκου καταγράφηκαν συνολικά 1.319 ανεπιθύμητες ενέργειες, εκ των οποίων οι 75 σοβαρές. Μάλιστα, ένας ασθενής κατέληξε από ανεπάρκεια πολλαπλών οργάνων εξ΄αιτίας μίας λοίμωξης 592 ημέρες μετά τη χορήγηση της θεραπείας. Σύμφωνα με τους επιστήμονες της κλινικής δοκιμής, ο θάνατος αυτός συνδέεται μάλλον με την ανοσοκαταστολή που είχε χορηγηθεί σε αυτό τον ασθενή.
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν η ναυτία, το αίσθημα κόπωσης, η αναιμία, η διάρροια και το κοιλιακό άλγος. Αρκετοί ασθενείς παρουσίασαν επίσης τουλάχιστον μία σοβαρή ανεπιθύμητη ενέργεια σχετιζόμενη με την έγχυση του φαρμάκουστην ηπατική πυλαία φλέβα ή τη χρήση ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων με αποτέλεσμα τη διακοπή των τελευταίων.
Η έγκριση του φαρμάκου αυτού σηματοδοτεί μία νέα εποχή στην αντιμετώπιση του διαβήτη τύπου 1 με πιο λειτουργικές θεραπείες. Πριν από μερικές ημέρες στο συνέδριο American Diabetes Association Scientific Sessions, η Vertex Pharmaceuticals παρουσίασε δεδομένα για τη νέα θεραπεία που αναπτύσσει (VX-880) η οποία περιλαμβάνει τη χορήγηση β κυττάρων που προέρχονται από βλαστοκύτταρα. Δύο ασθενείς που έλαβαν το παραπάνω φάρμακο κατάφεραν να σταματήσουν τη θεραπεία με ινσουλίνη.
Φωτογραφία: Artem Podrez