Η φαρμακευτική εταιρεία Eli Lilly ανακοίνωσε πριν από λίγες ημέρες ότι τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών του νέου της φαρμάκου για τη νόσο Alzheimer είναι πολύ ενθαρρυντικά. Σύμφωνα με την εταιρεία, το πειραματικό της φάρμακο που λέγεται donanemab, μπορεί να επιβραδύνει την έκπτωση των γνωστικών λειτουργιών κατά 35%.
Αν και τα αποτελέσματα αυτά ακούγονται πολύ θετικά, τα πλήρη δεδομένα της έρευνας δεν έχουν δημοσιευτεί ακόμα, επομένως υπάρχουν αρκετά που δεν γνωρίζουμε για το φάρμακο.
Το donanemab στοχεύει ένα κοινό χαρακτηριστικό γνώρισμα της νόσου του Alzheimer στον εγκέφαλο, συγκεκριμένα τις πλάκες β αμυλοειδούς.
Το β-αμυλοειδές είναι μια πρωτεΐνη που παίζει σημαντικό ρόλο στη φυσιολογική λειτουργία του εγκεφάλου. Ωστόσο, στους ασθενείς με νόσο Alzheimer, το β-αμυλοειδές γίνεται τοξικό και δημιουργεί πλάκες που διαταράσσουν την επικοινωνία των εγκεφαλικών κυττάρων και τη λειτουργία τους. Το γεγονός αυτό οδηγεί σε διάφορες διαταραχές των γνωστικών λειτουργιών, όπως η απώλεια μνήμης.
Το Donanemab χρησιμοποιεί το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού για να στοχεύσει αυτές τις πλάκες αμυλοειδούς και να τις απομακρύνει από τον εγκέφαλο, περιορίζοντας έτσι τις βλάβες που προκαλεί η νόσος.
Ωστόσο, η διαφορά του φαρμάκου αυτού σε σχέση με τα προηγούμενα είναι ότι στοχεύει μόνο τις επιβλαβείς πλάκες, χωρίς να επηρεάζει τις άλλες μορφές β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο.
Στην κλινική δοκιμή της Eli Lilly εξετάστηκαν 1.182 εθελοντές με πρώιμα συμπτώματα νόσου Alzheimer και ανιχνεύσιμες πλάκες στον εγκέφαλο. Οι μισοί από τους συμμετέχοντες έλαβαν αρχικά 700mg donanemab ενδοφλεβίως κάθε τέσσερις εβδομάδες για τις τρεις πρώτες δόσεις, και στη συνέχεια 1.400 mg κάθε τέσσερις εβδομάδες. Οι υπόλοιποι εθελοντές έλαβαν placebo και αποτέλεσαν την ομάδα ελέγχου.
Η διάρκεια της θεραπείας σε κάθε ασθενή καθορίστηκε με βάση τον αριθμό των πλακών στον εγκέφαλό του. Οι επιστήμονες σταματούσαν τη θεραπεία μόνο όταν οι πλάκες στον εγκέφαλο του ασθενούς είχαν απομακρυνθεί πλήρως. Λίγο περισσότεροι από τους μισούς συμμετέχοντες ολοκλήρωσαν τη θεραπεία τους μετά από ένα έτος.
Ένα επιπλέον 20 τοις εκατό των συμμετεχόντων ολοκλήρωσε τη θεραπεία μετά από 18 μήνες που σημαίνει ότι το φάρμακο ήταν σε θέση να απομακρύνει τις πλάκες σε περισσότερο από το 72% των εθελοντών.
Σχεδόν οι μισοί από τους εθελοντές που έλαβαν donanemab δεν παρουσίασαν επιδείνωση της νόσου Alzheimer τον επόμενο χρόνο, ενώ στην ομάδα ελέγχου το αντίστοιχο ποσοστό ήταν 29%.
Είναι σημαντικό ότι το donanemab φάνηκε επίσης να επιβραδύνει την έκπτωση των γνωστικών λειτουργιών κατά 35% συγκριτικά με την ομάδα ελέγχου.
Βέβαια, θα πρέπει να αναφερθεί στο σημείο αυτό ότι το φάρμακο είχε ανησυχητικές παρενέργειες σε αρκετούς ασθενείς. Για παράδειγμα, περίπου το 24% των συμμετεχόντων παρουσίασαν οίδημα στον εγκέφαλο, ενώ το 31% παρουσίασαν μικροαιμορραγίες.
Αυτές οι παρενέργειες ήταν σοβαρές στο 1.6% των περιπτώσεων, οδηγώντας σε τρεις θανάτους.
Donanemab και Άλλα Φάρμακα για τη Νόσο Alzheimer
Συνολικά, τα παραπάνω αποτελέσματα μπορεί να ακούγονται ενθαρρυντικά, ωστόσο είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι τα πλήρη αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής δεν έχουν δημοσιευθεί ακόμα, επομένως είναι καλύτερο να περιμένουμε μέχρι τότε προκειμένου να κατανοήσουμε περισσότερα για τις δράσεις και τους κινδύνους του φαρμάκου.
Το donanemab δεν είναι το πρώτο φάρμακο που στοχεύει τις πλάκες β αμυλοειδούς στον εγκέφαλο. Μάλιστα, δύο άλλα φάρμακα που λειτουργούν με παρόμοιο μηχανισμό έχουν εγκριθεί για χρήση τα τελευταία δύο χρόνια.
Το πρώτο φάρμακο λέγεται aducanumab και κατάφερε πράγματι να περιορίσει τις πλάκες β αμυλοειδούς στον εγκέφαλο. Οι κλινικές δοκιμές του φαρμάκου αυτού είχαν κάποιες ατέλειες, ωστόσο τελικά το φάρμακο έλαβε έγκριση από το FDA.
Το άλλο φάρμακο λέγεται lecanemab, το οποίο επίσης εγκρίθηκε από το FDA στις αρχές του έτους, αποδείχθηκε ότι μειώνει τόσο τις πλάκες όσο και την έκπτωση των γνωστικών λειτουργιών σε ασθενείς με νόσο Alzheimer.
Οι εθελοντές στη δοκιμή του φαρμάκου είχαν 27% βραδύτερο ρυθμό έκπτωσης των γνωστικών λειτουργιών μετά από 18 μήνες θεραπείας συγκριτικά με την ομάδα ελέγχου.
Γενικά, το lecanemab είχε χαμηλότερη αποτελεσματικότητα σε σχέση με το aducanumab, ωστόσο προκαλούσε και λιγότερες ανεπιθύμητες ενέργειες.
Αναφορικά με το donanemab, αυτή τη στιγμή δεν γνωρίζουμε γιατί είναι περισσότερο αποτελεσματικό σε ορισμένους ασθενείς. Αυτό που φαίνεται, ωστόσο, από τα πρώιμα δεδομένα είναι ότι προσφέρει περισσότερα οφέλη στους ασθενείς που βρίσκονται ακόμα στα πρώιμα στάδια της νόσου.
Αυτή τη στιγμή δεν γνωρίζουμε επίσης ποιοι ασθενείς έχουν υψηλότερο κίνδυνο να παρουσιάσουν ανεπιθύμητες ενέργειες από τη λήψη του φαρμάκου. Τέλος, ακόμα είναι άγνωστο αν το φάρμακο απομακρύνει οριστικά τις πλάκες β αμυλοειδούς ή αν αυτές μπορεί να εμφανιστούν εκ νέου στο μέλλον.
Όλα τα παραπάνω ερωτήματα θα πρέπει να απαντηθούν από μελλοντικές μελέτες.
Φωτογραφία: Los Muertos Crew