Ένα νέο φάρμακο για τη νόσο Alzheimer αναμένεται να εγκριθεί στο άμεσο μέλλον από το FDA των ΗΠΑ. Το φάρμακο αυτό λέγεται donanemab και αποτελεί το 3ο φάρμακο για τη νόσο που εγκρίνεται τα τελευταία χρόνια, γεγονός που δείχνει ότι αυτή τη στιγμή σημειώνεται σημαντική πρόοδος στην αντιμετώπιση της νόσου.
«Το donanemab σηματοδοτεί μία νέα εποχή στην ανάπτυξη μοριακών θεραπειών για τη νόσο Alzheimer και τα σχετιζόμενα με αυτή νευροεκφυλιστικά νοσήματα», αναφέρει ο επικεφαλής του Alzheimer’s Disease Research Center των ΗΠΑ, Gil Rabinovici. Ο ίδιος τόνισε, ωστόσο, ότι και τα 3 φάρμακα που έχουν εγκριθεί σήμερα για τη νόσο Alzheimer χορηγούνται μόνο σε ασθενείς που βρίσκονται στα πρώιμα στάδια της νόσου και δεν προσφέρουν οφέλη σε ασθενείς με προχωρημένες μορφές.
Το donanemab είναι μία θεραπεία μονοκλωνικών αντισωμάτων, όπως και τα δύο προηγούμενα φάρμακα που έχουν εγκριθεί για τη νόσο Alzheimer, δηλαδή τα aducanumab και lecanemab. Τα αντισώματα στα παραπάνω φάρμακα στοχεύουν τις πλάκες του β αμυλοειδούς που βρίσκονται στον εγκέφαλο των ασθενών με τη νόσο.
Η κλινική δοκιμή του donanemab, τα αποτελέσματα της οποίας δημοσιεύτηκαν στο περιοδικό JAMA, έδειξε ότι το φάρμακο μπορεί να επιβραδύνει την έκπτωση των γνωστικών λειτουργιών κατά 35% συγκριτικά με ένα placebo σε ασθενείς με χαμηλά ή μέτρια επίπεδα νευροϊνιδικών πλεγμάτων στον εγκέφαλο. Επιπλέον, οι ασθενείς που πήραν το φάρμακο είχαν 40% μειωμένο κίνδυνο να παρουσιάσουν επιδείνωση της νόσου από ήπια σε μέτρια άνοια, καθώς και από ήπια έκπτωση των γνωστικών λειτουργιών σε ήπια άνοια.
Το donanemab κατάφερε να απομακρύνει τις πλάκες του β αμυλοειδούς πιο αποτελεσματικά σε σχέση με τα προηγούμενα δύο φάρμακα για τη νόσο, ωστόσο δεν περιόρισε εξίσου αποτελεσματικά και την πρωτεΐνη ταυ σε δύο περιοχές ενδιαφέροντος του εγκεφάλου.
Περιορισμένα τα Οφέλη για τους Ασθενείς με Σοβαρά Συμπτώματα
Όπως προαναφέρθηκε, το φάρμακο δεν προσέφερε σημαντικά οφέλη στους ασθενείς με προχωρημένη νόσο Alzheimer. Σε συνδυασμό με τις δυνητικά σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες του φαρμάκου, αυτό δείχνει ότι πιθανώς δεν θα πρέπει να χορηγείται σε αυτούς τους ασθενείς.
Μία ανεπιθύμητη ενέργεια που έχει εμφανιστεί μέχρι σήμερα και στα 3 φάρμακα για τη νόσο Alzheimer είναι η ARIA (amyloid-related imaging abnormalities). Ο όρος αυτός αναφέρεται σε συγκεκριμένες αλλοιώσεις στον εγκέφαλο των ασθενών, οι οποίες ενδεχομένως αυξάνουν τον κίνδυνο εγκεφαλικού οιδήματος και μικροαιμορραγιών. Συνολικά, το 3.7% των ασθενών στην κλινική δοκιμή παρουσίασαν την παραπάνω επιπλοκή, ενώ 3 ασθενείς κατέληξαν.
Ο κίνδυνος της επιπλοκής ήταν υψηλότερος στους ασθενείς με το παθολογικό γονίδιο APOE4, επομένως οι επιστήμονες της μελέτης υποστήριξαν ότι πιθανώς θα πρέπει να γίνεται γενετικός έλεγχος πριν τη χορήγηση του φαρμάκου.
Ένας περιορισμός της κλινικής δοκιμής του donanemab ήταν ότι μόλις το 8.6% των εθελοντών δεν ήταν Καυκάσιοι, γεγονός που περιορίζει τη γενίκευση των αποτελεσμάτων. Ως αποτέλεσμα, πιθανώς θα πρέπει να γίνουν και νέες μελέτες προκειμένου να διαπιστωθεί αν το φάρμακο είναι εξίσου ασφαλές και αποτελεσματικό σε όλες τις φυλές.
Φωτογραφία: Suzy Hazelwood