Ετικέτα: δρεπανοκυτταρική αναιμία

Μία νέα γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας αναμένεται να εγκριθεί τις επόμενες ημέρες στις ΗΠΑ. Η θεραπεία αυτή χρησιμοποιεί την τεχνική CRISPR και είναι αρκετά ασφαλής για να χρησιμοποιηθεί στην κλινική πράξη, όπως υποστηρίζει η επιτροπή του FDA που εξέτασε τα διαθέσιμα δεδομένα που υποβλήθηκαν στον οργανισμό. Η exa-cel, όπως λέγεται η νέα θεραπεία, αναπτύχθηκε από τις εταιρείες Vertex Pharmaceuticals και CRISPR Therapeutics και προσφέρει μία νέα επιλογή για την αντιμετώπιση της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, μίας νόσου που προκαλεί έντονο πόνο στους ασθενείς. Σήμερα, η μοναδική θεραπεία για τη νόσο είναι η μεταμόσχευση μυελού των οστών, ωστόσο ελάχιστοι ασθενείς επιλέγουν την προσέγγιση αυτή καθώς ενέχει κινδύνους για τους...