Ετικέτα: θαλασσαιμία

Πάνω από το 90% των ασθενών με σοβαρή θαλασσαιμία (μία κληρονομική διαταραχή του αίματος) δεν χρειάζονται πλέον μηνιαίες μεταγγίσεις αίματος μετά τη χορήγηση μίας νέας γονιδιακής θεραπείας. Η θεραπεία αυτή εξετάστηκε σε μία κλινική μελέτη φάσης 3 στην οποία συμμετείχαν ασθενείς ηλικίας 4-34 ετών. Τα αποτελέσματα της μελέτης δημοσιεύτηκαν στο επιστημονικό περιοδικό New England Journal of Medicine. «Είναι εντυπωσιακό όσο σχεδόν όλοι οι ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη σταμάτησαν να χρειάζονται μεταγγίσεις», ανέφερε η επικεφαλής της έρευνας, Jennifer Schneiderman, MD, MS. «Στο νοσοκομείο μας έχουμε ξεκινήσει την έρευνα για περισσότερο από 10 χρόνια. Η τελευταία κλινική μελέτη αποτελεί το επόμενο βήμα για τη χορήγηση της θεραπείας αυτής στην κλινική πράξη,...