Ετικέτα: γονιδιακές θεραπείες

Σχεδόν 30 χρόνια μετά τα πρώτα, διστακτικά βήματα στον άνθρωπο, οι γονιδιακές θεραπείες αναδεικνύονται πλέον ως θεραπευτική επιλογή για ένα μικρό, αλλά συνεχώς αυξανόμενο αριθμό νόσων. Αν και η θεραπευτική αυτή προσέγγιση είχε αντιμετωπιστεί με σκεπτικισμό όταν διατυπώθηκε για πρώτη φορά τη δεκαετία του 1970, η βάση της, δηλαδή η αντικατάσταση ή διόρθωση ενός παθολογικού γονιδίου, αποδείχτηκε τελικά σωστή. Σήμερα, έχουμε πλέον αρκετές μεθόδους για να διορθώσουμε ή να επηρεάσουμε τη λειτουργία ενός γονιδίου, τις οποίες έχουμε χρησιμοποιήσει για την ανάπτυξη θεραπειών για διαταραχές του αίματος, καθώς και ορισμένες εκφυλιστικές νόσους των οφθαλμών ή των μυών. Τα τελευταία 5 χρόνια έχουν εγκριθεί περισσότερες από 5 θεραπείες αυτού του είδους,...

Ο συστηματικός ερυθηματώδης λύκος είναι μία νόσος με δύσκολη αντιμετώπιση. Αν και οι περισσότεροι ασθενείς που πάσχουν από τη νόσο έχουν γενικά φυσιολογική ζωή, ορισμένοι παρουσιάζουν νεφρική ανεπάρκεια, θρομβώσεις ή άλλες επιπλοκές που μπορεί να οδηγήσουν ακόμα και στο θάνατο. Σήμερα, μία ομάδα επιστημόνων ανακάλυψε μία νέα προσέγγιση κατά την οποία καταστρέφεται ο πληθυσμός των Β κυττάρων, με αποτέλεσμα να θεραπεύεται εντελώς η νόσος στα πειραματόζωα. Αν και η έρευνα είναι ακόμα σε πρώιμα στάδια, έχει προκαλέσει μεγάλο ενθουσιασμό, καθώς η θεραπεία αυτή έχει ήδη εγκριθεί για τους ασθενείς με καρκίνους του αίματος. Η προσέγγιση που ακολούθησαν οι ερευνητές λέγεται θεραπεία CAR-T (chimeric antigen receptor) και περιλαμβάνει γενετικά τροποποιημένα Τ...