Κατά την εξέλιξη μίας απειλής για τη δημόσια υγεία, το σύστημα υγείας των ΗΠΑ έχει τη δυνατότητα να επιτρέψει την ευρεία χορήγηση ενός φαρμάκου για μία ένδειξη παρακάμπτοντας τους ελεγκτικούς μηχανισμούς που απαιτεί το FDA.
Η «επείγουσα έγκριση» ενός φαρμάκου ή εμβολίου, όπως λέγεται η παραπάνω, μπορεί να βοηθήσει σημαντικά σε νοσήματα για τα οποία δεν υπάρχει κάποιο φάρμακο ή έχουν δοκιμαστεί ελάχιστες αγωγές.
Ο παραπάνω μηχανισμός έγκρισης έχει σημασία σήμερα, καθώς όπως ανακοίνωσε η Pfizer, θα επιχειρήσει σύντομα να λάβει επείγουσα έγκριση για το εμβόλιο που αναπτύσσει.
Ωστόσο, η επείγουσα έγκριση ενός φαρμάκου ή εμβολίου δεν είναι σε καμία περίπτωση στείρα κινδύνων.
Η ταχεία έγκριση μίας θεραπείας που δεν έχει εξεταστεί επαρκώς μπορεί να οδηγήσει σε χορήγηση φαρμάκων σε ασθενείς που δεν τα χρειάζονται, εξαντλώντας παράλληλα τα αποθέματα των νοσοκομείων, σύμφωνα με ένα νέο άρθρο που δημοσιεύτηκε στο Journal of the American Medical Association (JAMA).
Εξετάζοντας το παράδειγμα της ρεμδεσιβίρης, ενός αντιιικού φαρμάκου που έλαβε επείγουσα έγκριση για τη θεραπεία της COVID-19, βλέπουμε ότι η παρασκευάστρια εταιρία ανακοίνωσε ότι το φάρμακο είναι αποτελεσματικό, χωρίς ωστόσο να δώσει στη δημοσιότητα δεδομένα κλινικών δοκιμών.
Το φάρμακο έλαβε επείγουσα έγκριση από το FDA λίγες ημέρες αργότερα για χρήση σε νοσηλευόμενους ασθενείς με COVID-19.
Σύμφωνα με τους συγγραφείς του παραπάνω άρθρου, το φάρμακο εγκρίθηκε και άρχισε να χορηγείται σε ασθενείς πριν δημοσιευτούν δεδομένα σχετικά με την αποτελεσματικότητά του.
Ακολούθως τα νοσοκομεία έπρεπε να αποφασίσουν σε ποιους ασθενείς θα χορηγήσουν τα περιορισμένα αποθέματα του φαρμάκου, χωρίς να γνωρίζουν ποιοι από αυτούς θα έχουν τα περισσότερα οφέλη από αυτό, καθώς και αν πράγματι μπορεί αν μειώσει τη θνητότητα από τον ιό.
Αν και η ρεμδεσιβίρη παραμένει σήμερα εγκεκριμένη θεραπεία για την COVID-19, μία πρόσφατη μελέτη από τον Παγκόσμιο Οργανισμό Υγείας (WHO) έδειξε ότι το φάρμακο επηρεάζει ελάχιστα την πορεία των ασθενών.
Οφέλη και Κίνδυνοι
Οι περισσότεροι ειδικοί υποστηρίζουν, ωστόσο, ότι τα οφέλη από την επείγουσα έγκριση ενός φαρμάκου συνήθως ξεπερνούν τους κινδύνους.
Σήμερα, δεν υπάρχει κάποια αποδεδειγμένα αποτελεσματική θεραπεία για τον ιό, επομένως δίνουμε μάχη με το χρόνο καθώς η πανδημία συνεχίζει να εξαπλώνεται μολύνοντας όλο και περισσότερα άτομα. Ακόμα κι αν δεν προκαλέσει το θάνατο των ασθενών, η σοβαρή COVID-19 μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρές επιπλοκές, όπως εγκεφαλικό επεισόδιο, πνευμονική ανεπάρκεια, χρόνια πνευμονική νόσος, νεφρική ανεπάρκεια, θρομβώσεις ή νευρολογικές επιπλοκές.
Κατά συνέπεια, σε αρκετές περιπτώσεις δεν έχουμε την πολυτέλεια του χρόνου προκειμένου να συλλέξουμε περισσότερα δεδομένα.
Η μεγαλύτερη ανησυχία με ένα φάρμακο που λαμβάνει επείγουσα έγκριση, σύμφωνα με τους ειδικούς, αποτελεί την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου. Η επείγουσα έγκριση δίνεται συνήθως αφού εξεταστούν τα δεδομένα για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου που είναι διαθέσιμα εκείνη τη στιγμή. Αν έρθουν στο φως νέα δεδομένα που δείχνουν ότι το φάρμακο δεν είναι αποτελεσματικό, το FDA μπορεί να αποσύρει την έγκριση του φαρμάκου.
Η Εμπιστοσύνη του Κοινού
Αυτό ακριβώς συνέβη με την υδροξυχλωροκίνη, ένα φάρμακο για την ελονοσία που αναδείχθηκε ως αποτελεσματικό από μία μικρή μελέτη.
Το φάρμακο αυτό έλαβε επείγουσα έγκριση η οποία ωστόσο αργότερα ανακλήθηκε, καθώς δημοσιεύτηκαν δεδομένα που έδειξαν ότι δεν είναι αποτελεσματικό στην αντιμετώπιση του ιού και μπορεί να προκαλέσει σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες.
Πρέπει να τονιστεί στο σημείο αυτό ότι η ανάκληση της έγκρισης αφορά μόνο τη συγκεκριμένη ένδειξη, δηλαδή την COVID-19. Σε όλες τις άλλες περιπτώσεις όπου έχει εγκριθεί η χρήση του φαρμάκου, αυτό μπορεί να χορηγείται κανονικά.
Ωστόσο, η έγκριση και στη συνέχεια η ανάκληση ενός φαρμάκου μπορεί να προκαλέσει σύγχυση και δυσπιστία τόσο απέναντι στο φάρμακο όσο και στους ελεγκτικούς μηχανισμούς.
Αρκετοί ειδικοί ανησυχούν ότι μία αρνητική περίπτωση επείγουσας έγκρισης ενός φαρμάκου μπορεί να δημιουργήσει ένα τσουνάμι δυσπιστίας. Η χορήγηση λανθασμένων φαρμάκων σε ασθενείς, μπορεί να αντιμετωπιστεί πολύ αρνητικά από το κοινό, με αποτέλεσμα να κλονιστεί η εμπιστοσύνη του τόσο στους ελεγκτικούς μηχανισμούς όσο και στις φαρμακευτικές εταιρίες.
Συστήματα Υγείας και Διανομή
Ένα άλλο πρόβλημα από την επείγουσα έγκριση φαρμάκων είναι ότι μπορεί να αναδείξουν ανισότητες στο σύστημα υγείας.
Για παράδειγμα, αν και η θεραπεία μονοκλωνικών αντισωμάτων της Regeneron ενισχύει το ανοσοποιητικό σύστημα στη μάχη που δίνει ενάντια στην COVID-19, η χορήγησή της στους ασθενείς δεν είναι κάτι εύκολο.
Η χορήγηση της παραπάνω θεραπείας γίνεται ενδοφλεβίως για 1 ώρα σε χώρους οι οποίοι χρησιμοποιούνται σήμερα για χημειοθεραπείες ή για τη χορήγηση ανοσοκατασταλτικών βιολογικών παραγόντων.
Η θεραπεία μονοκλωνικών αντισωμάτων της Regeneron θα ξεκινήσει να χορηγείται σύντομα στις ΗΠΑ, μία χώρα όπου ένα μεγάλο ποσοστό του πληθυσμού δεν έχει πλέον ιατρική ασφάλιση εξ΄αιτίας του COVID-19.
Καταλαβαίνουμε, επομένως, ότι οι θεραπείες που εγκρίνονται θα πρέπει να είναι πιο φτηνές και προσβάσιμες στο γενικό πληθυσμό και ιδιαίτερα στις ευπαθείς ομάδες.