Ο συστηματικός ερυθηματώδης λύκος (ΣΕΛ) είναι ένα δυνητικά απειλητικό για τη ζωή αυτοάνοσο νόσημα που επηρεάζει σχεδόν 5 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως. Τα αίτιά του δεν είναι γνωστά, ενώ σήμερα δεν υπάρχει κάποια οριστική θεραπεία για τη νόσο.

Οι περισσότερες θεραπείες που χορηγούνται για την αντιμετώπιση του συστηματικού ερυθηματώδους λύκου έχουν αρκετές ανεπιθύμητες ενέργειες. Αν αναλογιστούμε επίσης πόσο περιορισμένες είναι οι γνώσεις μας σήμερα σχετικά με τους μηχανισμούς της νόσου, καταλαβαίνουμε ότι είναι δύσκολο να ανακαλύψουμε νέες θεραπείες.

Τα τελευταία 60 χρόνια, έχει εγκριθεί μόλις ένα φάρμακο για τη θεραπεία της νόσου και δεν είναι διαθέσιμο για όλους τους ασθενείς. Σήμερα, τα αποτελέσματα μίας νέας διεθνούς κλινικής δοκιμής είναι αρκετά ενθαρρυντικά και δείχνουν ότι σύντομα μπορεί να έχουμε ένα νέο φάρμακο για το λύκο.

Η κλινική δοκιμή φάσης 3 λέγεται TULIP-2 και εξετάζει την ανιφρολουμάμπη. Το φάρμακο αυτό χορηγήθηκε τυχαιποιημένα σε 180 ασθενείς με συστηματικό ερυθηματώδη λύκο, οι οποίοι έλαβαν 300mg κάθε 4 εβδομάδες για συνολικά 48 εβδομάδες.

Συγκριτικά με το placebo, το οποίο χορηγήθηκε σε 182 ασθενείς, η ανιφρολουμάμπη κατάφερε να οδηγήσει σε κλινικά και στατιστικά σημαντικό περιορισμό των συμπτωμάτων της νόσου.

Μετά από 52 εβδομάδες, το φάρμακο κατάφερε να περιορίσει την αυτοάνοση δραστηριότητα στα όργανα που είχαν επηρεαστεί από τη νόσο, μειώνοντας παράλληλα τη συχνότητα των εξάρσεων και την ανάγκη χορήγησης στεροειδών.

«Υπάρχουν πλέον ισχυρά δεδομένα που υποστηρίζουν τα οφέλη της ανιφρολουμάμπης και ο στόχος μας είναι να κυκλοφορήσει το φάρμακο στην αγορά το ταχύτερο δυνατό», είπε ο Mene Pangalos, εκτελεστικός αντιπρόεδρος της BioPharmaceutical R&D.

Ακόμα και επί απουσίας λοίμωξης, αρκετές έρευνες έχουν δείξει ότι η πλειοψηφία των ασθενών με λύκο παράγει αυξημένες ποσότητες ιντερφερόνης τύπου 1, μίας ανοσιακής πρωτεΐνης που συνδέεται με την παραγωγή λευκών αιμοσφαιρίων.

Προηγούμενες προσπάθειες για την αποκλεισμό της πρωτεΐνης αυτής είχαν αποτύχει, ωστόσο η ανιφρολουμάμπη αποκλείει τους υποδοχείς της πρωτεΐνης και όχι το ίδιο το μόριο.

Μία προηγούμενη κλινική δοκιμή που εξέτασε την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου, η TULIP-1, δεν διαπίστωσε σημαντικά οφέλη από τον αποκλεισμό των παραπάνω υποδοχέων, αν και παρατήρησε βελτίωση στην υγεία αρκετών οργάνων που είχαν επηρεαστεί από τη νόσο.

Ωστόσο, αντίθετα με τη μελέτη TULIP-1, η TULIP-2 παρατήρησε σημαντικά οφέλη για τους ασθενείς που υποφέρουν από το λύκο.

«Η εκτίμηση της θεραπευτικής απόκρισης του ΣΕΛ ήταν αρκετά ατελής και αυτός ήταν ένας παράγοντας που ξεπεράστηκε στην παρούσα μελέτη», είπε ο ρευματολόγος και επικεφαλής της έρευνας Eric Morand από το Monash University.

Δεν γνωρίζουμε ακόμα γιατί οι έρευνες TULIP-1 και TULIP-2 κατέληξαν σε διαφορετικά αποτελέσματα. Ωστόσο, ένα άρθρο που συνόδευσε τα αποτελέσματα της TULIP-2 εξήγησε ότι πιθανώς τα χαρακτηριστικά του ΣΕΛ εκτιμήθηκαν με διαφορετική βαρύτητα στις δύο έρευνες. Η μία έρευνα για παράδειγμα, εκτίμησε μόνο τη μερική απόκριση στο φάρμακο, ενώ η άλλη μόνο την συνολική.

Προς το παρόν, η αποτελεσματικότητα της ανιφρολουμάμπης έχει εξεταστεί από 3 κλινικές δοκιμές και τα αποτελέσματα για τα 5 από τα 6 τελικά σημεία που εξετάστηκαν έδειξαν ότι το φάρμακο προσφέρει σημαντικά οφέλη σε σχέση με ένα placebo. Καθώς, όπως προαναφέρθηκε, υπάρχει σήμερα μεγάλη ανάγκη για μία αποτελεσματική θερμοκρασία στην αντιμετώπιση του ΣΕΛ, αρκετές κοινότητες ασθενών που υποφέρουν από τη νόσο ζητούν από τους ερευνητές να λαμβάνουν υπόψη τους και κλινικές μελέτες που χρησιμοποιούν ευρύτερα όρια για την εκτίμηση της επιτυχίας του φαρμάκου.

«Για παράδειγμα, τα οφέλη σε ένα από τα δύο τελικά σημεία (όπως τα SRI και BCLA) πιθανώς αρκεί για να θεωρηθεί το φάρμακο αποτελεσματικό στην αντιμετώπιση του ΣΕΛ», είπαν οι επιστήμονες.

Η προσέγγιση αυτή θα επιταχύνει την ανάπτυξη νέων φαρμάκων μέχρι να γνωρίζουμε ακριβώς ποιοι βιοδείκτες είναι οι καλύτεροι για την εξέταση των φαρμάκων του λύκου.

Σίγουρα χρειάζονται περισσότερες έρευνες για να διαπιστώσουν αν τα οφέλη από τη χορήγηση της ανιφρολουμάμπης υπερβαίνουν τους κινδύνους της μακροπρόθεσμα. Ορισμένοι ασθενείς που έπαιρναν το φάρμακο είχαν αυξημένο κίνδυνο βρογχίτιδας και άλλων λοιμώξεων του ανωτέρου αναπνευστικού, ενώ οι κίνδυνοι για τους ασθενείς μετά την 52η εβδομάδα είναι άγνωστοι.

«Ως γιατροί, χρειαζόμαστε σίγουρα περισσότερα φάρμακα για αυτή τη σύνθετη νόσο», είπε ο Morand.

«Τα αποτελέσματα της έρευνας TULIP-2 δείχνουν ότι, στοχεύοντας τους υποδοχείς της ιντεφερόνης τύπου 1, η ανιφρολουμάμπη μπορεί να περιορίσει τη δραστηριότητα της νόσου στους ασθενείς που υποφέρουν από συστηματικό ερυθηματώδη λύκο», κατέληξε.

Τα αποτελέσματα της έρευνας δημοσιεύτηκαν στο The New England Journal of Medicine.